โรคธาลัสซีเมีย หรือโรคโลหิตจาง ต้องรักษาอย่างต่อเนื่อง และมีโอกาสน้อยที่จะหายขาด
โรคธาลัสซีเมียเป็นโรคทางพันธุกรรมที่พบบ่อยที่สุดในประเทศไทย ต้องรักษาแบบประคับประคองโดยการให้เลือดและยาขับเหล็กตลอดชีวิต ปัจจุบันมีผู้ป่วยประมาณ 200,000-300,000 คนในประเทศไทย ผู้ป่วยเหล่านี้จะมีอาการตั้งแต่ 2-3 ปีแรกที่เป็นโรค ซึ่งจะต้องได้รับเลือดทุกเดือน
วันนี้ (2 พ.ค.) ที่สถานเอกอัครราชทูตฝรั่งเศสประจำประเทศไทย มีงานร่วมแถลงข่าวค้นพบวิธีการรักษาโรคธาลัสซีเมียให้หายขาดด้วยการบำบัดยีนเป็นครั้งแรกของโลก (World’s first in medicine: Thai and French physician-scientists correct thalassemia by gene therapy)
คณะแพทยศาสตร์โรงพยาบาลรามาธิบดี มหาวิทยาลัยมหิดล โดยศาสตราจารย์นายแพทย์สุรเดช หงส์อิง หัวหน้าโครงการโรคมะเร็งในเด็ก ภาควิชากุมารเวชศาสตร์ และผู้ช่วยศาสตราจารย์ นายแพทย์อุษณรัสมิ์ อนุรัฐพันธ์ หน่วยโลหิตวิทยาและมะเร็งในเด็ก ภาควิชากุมารเวชศาสตร์ ร่วมกับ ศาสตราจารย์เกียรติคุณ นายแพทย์สุทัศน์ ฟู่เจริญ ศูนย์วิจัยธาลัสซีเมีย สถาบันชีววิทยาศาสตร์โมเลกุล มหาวิทยาลัยมหิดล ได้ร่วมมือกับ Professor Philippe Leboulch นายแพทย์และนักวิจัยจาก University of Paris และ Harvard Medical School ทำการทดลองระยะที่ 2 เพื่อประเมินวิธีการบำบัดยีนในกลุ่มผู้ป่วยจำนวนมาก หลังจากที่ Professor Leboulch ได้ตีพิมพ์ประสิทธิภาพการใช้งานของผลิตภัณฑ์ต่อผู้ป่วยโรค Beta-Thalassemia และเซลล์เม็ดเลือดเดี่ยวแล้ว
ตัวนำที่ใช้ในการบำบัด มีการรวมยีน Beta-Globin ปกติเข้ากับเซลล์ต้นกำเนิดจากผู้ป่วยหลังจากเซลล์ที่มีข้อบกพร่องถูกกำจัดออกไปก่อน พบว่าผู้ป่วยจำนวน 12 ราย ซึ่งเป็นคนไทย 3 รายที่มี beta+- หรือ betaE/beta0-Thalassemia ซึ่งเป็นประเภทที่พบมากที่สุดในประเทศไทยไม่จำเป็นต้องถ่ายเลือดอีก หลังจากที่ได้รับการฉีดเซลล์ที่มีตัวนำดังกล่าว กล่าวได้ว่าการรักษาด้วยยีนดังกล่าวเป็นวิธีการรักษาที่ทำเพียงครั้งเดียว และคาดว่าจะคงประสิทธิภาพการรักษาไปตลอดทั้งชีวิตของผู้ป่วย โดยผลการวิจัยนี้ได้รับการเผยแพร่ไปทั่วโลกผ่านการตีพิมพ์ในวารสารทางการแพทย์ The New England Journal of Medicine ที่มีชื่อเสียงในระดับนานาชาติ ฉบับวันที่ 19 เมษายน 2561
Professor Philippe Leboulch กล่าวว่า “การร่วมมือกับเพื่อนร่วมงานชาวไทยของเราเป็นเรื่องยอดเยี่ยมและเป็นประโยชน์อย่างยิ่ง ที่ทำให้ความพยายามระดับโลกครั้งนี้ประสบความสำเร็จ
เขาเสริมว่า “เมื่อได้รับการอนุมัติจากตลาดในยุโรปหรือสหรัฐอเมริกา เราคาดหวังให้พวกเขานำการบำบัดรักษานี้ไปใช้ในผู้ป่วยในประเทศไทยและประเทศในเอเชียตะวันออกเฉียงใต้ และจะยังให้ความร่วมมือกับเราในการพัฒนาผลิตภัณฑ์ด้านยีนบำบัดอื่นๆ ต่อไป”
สำหรับความร่วมมือระหว่างไทย-ฝรั่งเศสเกิดขึ้นได้ด้วยการลงนามบันทึกข้อตกลงความร่วมมือระหว่างคณะแพทยศาสตร์โรงพยาบาลรามาธิบดี มหาวิทยาลัยมหิดล กับ The French Alternative Energies and Atomic Energy Commission (CEA)
